《FDA》為什麼公司總是避重就輕!! Zealand Pharma治療短腸綜合徵 glepaglutide 收到CRL: 不敢說? 存在治療不確定性和數據不完整與缺失!! (值得閱讀)
秒速閱讀: 公司拿到攸關是否核准審請上市的完全回覆函(CRL)，總是輕描淡水的說，會與FD溝通後補足資料再聲請，但從FDA所公開的CRL來看，很多不利申請的理由，公司都避重就輕以免影響股價。
根據FDA在2015年的一項分析發現，85%的公司在宣布其申請被拒絕時避免提及FDA對安全性和有效性的擔憂，這將導致利害關係人甚至投資人的誤解，此外，接到完全回覆函(CRL)的藥廠也沒有公開CRL的內容，導致其他企業無法避免類似的錯誤。(延伸閱讀: 《FDA》為什麼老是接到完全回覆函(CRL)? FDA公開200多封CRL 讓藥廠不再「玩猜謎遊戲」也不會重蹈覆轍?)完整回覆函（CRL）是針對最終被拒絕的藥品或生物製品申請而發出的。
FDA不斷努力提升機構審核的透明度，2025年9月4日FDA又公開新一批89封CRL，其中有一些備受關注的個案包括，Ultragenyx 公司紙寮 A 型 Sanfilippo 症候群的 基因療法、Capricor Therapeutics 的杜氏肌肉營養不良症細胞療法 以及 Replimune 治療黑色素瘤藥物 RP1，這些信件的內容仍有一些關於 FDA 決策過程的新見解有待挖掘。
以Zealand Pharma治療短腸綜合徵(short bowl syndrome)候選新藥GLP-2 drug glepaglutide為例，之前市場認為可以成為武田Gattex (適用於 1 歲及以上患有短腸症候群(SBS) 且依賴腸外支持 (parenteral support ，PS) 的人的競爭者。但是，很不幸2024年年底被FDA拒絕核准。Glepaglutide的EASE-1臨床試驗顯示，每週兩次服用，24週後每週腸外支持（PS）量與基線相比顯著減少5.13升，具有統計學意義。然而，每週一次服用格列格魯肽，PS量未顯著減少。2024年12月，Zealand宣布收到CRL時候，僅僅表示該申請並沒有滿足充份數據之證據的要求，無法證明glepaglutide有其有效性和安全性。
不過，FDA最新上傳glepaglutide的CRL清楚說明了，該藥物存在許多不確定因為限制說服FDA的證據-觀察到的 PS 量變化可能受到藥物療效以外的其他因素的影響，並且可能無法準確代表受試者的 PS 量需求。多達 12% 的患者在研究訪問前 48 小時內尿量記錄不完整或缺失，在後續的 EASE-2 研究中，68% 的患者出現這種情況。此外，FDA對該研究的一家臨床研究中心的檢查發現了幾項令人擔憂的觀察結果，其中包括9名入組患者中的6名發生了大量未報告的不良事件。其中兩起未報告的事件被認為是"嚴重的"，分別涉及因急性腎損傷和低鎂血症而住院的患者。
Parenteral support
是靜脈營養，更具體地說，它指的是將營養液直接輸注到靜脈中，以提供身體所需的能量和營養的醫療支持方式。
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