引領趨勢

11月22日，美國FDA核准CSL Behring公司的Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)，這是一種基於腺相關病毒載體的基因療法，用於治療血友病 B型的成人或既往有危及生命的出血史，或有反覆、嚴重的自發性出血事件。CSL公司股價298.68澳幣，市值1441億澳幣約3000億台幣。

臨床試驗設計和結果

兩項研究對 57 名 18 至 75 歲患有重度或中重度血友病 B 的成年男性進行了 Hemgenix 的安全性和有效性評估。有效性是根據男性年出血率 (ABR) 的下降情況確定的。在一項有 54 名參與者的研究中，與基線相比，受試者的因子 IX 活性水平增加，對常規因子 IX 替代預防的需求減少，ABR 降低 54%。

與 Hemgenix 相關的最常見不良反應包括肝酶升高、頭痛、輕度輸液相關反應和流感樣症狀。應監測患者血液中的不良輸注反應和肝酶升高（轉氨酶）。

Hemgenix定價350萬美元

Hemgenix 是一種一次性基因治療產品，通過靜脈輸注單劑量給藥。Hemgenix 由攜帶凝血因子 IX 基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達以產生因子 IX 蛋白，以增加因子 IX 的血液水平，從而限制出血事件。該基因療法獲得FDA優先審評、孤兒和突破性治療資格。

一般治療通常包括更換缺失或不足的凝血因子，以提高身體止血和促進癒合的能力。患有嚴重血友病 B 的患者通常需要靜脈內 (IV) 輸注因子 IX 替代產品的常規治療方案，以維持足夠水平的凝血因子以防止出血事件。

CSL研發聚焦四個戰略平台上: 血漿蛋白技術、重組技術、細胞和基因治療和疫苗技術，治療領域包括免疫學、血液學、呼吸系統、心血管和代謝、移植以及疫苗。

公司短中長期發展

血友病

多數是遺傳性疾病，造成人體無法凝血形成血塊來止血。這使得病人受傷後流血時間更長，易於淤青，和增加關節積血或腦出血的機率。病情輕微的病人可能只有在意外或是手術時會有症狀。關節內出血可能造成永久性的損傷，而腦出血可能造成長期的頭痛、癲癇、或是意識不清。血友病可分為兩種主要的型別，血友病A型(Haemophilia A)為缺乏第8凝血因子，血友病B型(Haemophilia B)為缺乏第9凝血因子。(WIKI)

血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 IX 水平缺失或不足引起，凝血因子 IX 是一種產生血塊以止血所需的蛋白質。症狀可能包括受傷、手術或牙科手術後長時間或大量出血；在嚴重的情況下，出血事件可以在沒有明確原因的情況下自發發生。長時間的出血會導致嚴重的並發症，例如關節、肌肉或內臟器官（包括大腦）出血。

大多數患有血友病 B 並出現症狀的人都是男性。B型血友病在人群中的患病率約為四萬分之一；血友病 B 約佔血友病患者的 15%。許多這種疾病的女性攜帶者沒有任何症狀。然而，估計有 10-25% 的女性攜帶者症狀較輕；在極少數情況下，女性可能會出現中度或重度症狀。(FDA)

資料:公司