引領趨勢

根據美國癌症協會的統計，美國每年約有 81,000 人被診斷出患有膀胱癌，使膀胱癌成為最常見的癌症之一，同時，它也是最致命的癌症之一。

目前，美國 FDA 正在優先審查一種稱為「nadofaragene firadenovec (rAd-IFN / Syn3) (INSTILADRIN®)」的基因療法，使用該療法，高度非肌肉浸潤性膀胱癌、且對於芽孢桿菌 (BCG) 治療無反應的患者，將不需要進行根治性的膀胱切除術 (亦即完全切除膀胱)，為此類侵襲性膀胱癌患者，增加了一種全新的膀胱內治療法。

INSTILADRIN® 是由 FKD Therapies Oy (負責領導開發、製造和法規提交工作) 與泌尿外科腫瘤學會臨床試驗協會 (SUO-CTC) 聯合開發的，是一種基因療法。此療法是以腺病毒為載體、將干擾素 α-2b 基因遞送至膀胱壁的細胞中，並於細胞內大量表現干擾素 α-2b 蛋白質、再釋放到腫瘤微環境中。

患者每三個月一次，透過導管輸入藥物，在 III 期試驗中，有 53% 的患者在治療三個月時就達到完全緩解，；而在乳頭狀尿路上皮腫瘤的患者中，有 73% 的患者在治療後三個月時獲得了高度無復發 (HGRF) 生存，44% 在治療後 12 個月時達到目標。

INSTILADRIN® 因而獲得了 FDA 的「突破性治療」稱號。同時，業內觀察家表示，它有可能與默沙東的 Keytruda® (作用於 PD-1 的生物製劑) 成為競爭對手。目前，仍在等待 FDA 的批准，並尋找擴大適應症的機會，而 SUO-CTC 也正在評估進行其他試驗，以便在疾病過程中盡早引入該藥物，以及納入聯合療法中。

資料來源：BioSpace