引領趨勢

CRISPR Therapeutics 與 ViaCyte 兩家公司，於 2021 年 11 月 16 日宣布，加拿大衛生部已批准他們的 VCTX210 臨床試驗申請。VCTX210 是一種用於治療 1 型糖尿病的同種異體、經由基因編輯、具有免疫逃避性的幹細胞衍生物的療法；此 I 期臨床試驗之目的在於評估該療法在 1 型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃避特性，預計在年底前開始招募患者。

根據過去數十年的胰島移植臨床數據顯示，「β-細胞替代療法」可能可以為 1 型糖尿病患者提供治療益處。再生醫學公司 ViaCyte 開創了從幹細胞生成胰腺譜系細胞、並將其安全有效地遞送給患者的方法：PEC-Direct，這是 ViaCyte 的主要候選產品。雖然 PEC-Direct 有可能帶來持久療效的好處，然而，接受移植的患者的免疫系統，會將這些細胞識別為外來細胞而攻擊之，因此使用 PEC-Direct 者需要接受長期免疫抑制以避免排斥反應 (因此該療法只適合用於高風險的 1 型糖尿病患者)。

為了改善此問題，VCTX210 結合了 CRISPR Therapeutics 的 CRISPR 基因編輯技術以及 ViaCyte 在幹細胞誘導方面的技術，先將要用於生產胰腺譜系細胞的幹細胞，在體外編輯其免疫調節基因，藉此保護移植細胞不受患者免疫系統影響，如此一來，患者便無需進行長期免疫抑制。若試驗成功，將會對 1 型糖尿病患者的生活產生重大影響，也是實現全新類別基因編輯幹細胞衍生療法的重要里程碑。

PEC-QT (VCTX210)

對於 PEC-QT，ViaCyte 專有的 CyT49 多能人類幹細胞係將經過專門設計，以避免被患者的免疫系統破壞，從而可能消除對免疫抑製劑的需求。該細胞係將分化為胰腺內胚層細胞，這些細胞很可能被安置在用於 PEC-Direct 的相同類型的裝置中，允許血管和植入細胞之間直接相互作用，但因為細胞被設計為具有免疫功能-迴避，我們不希望它們被免疫系統拒絕。ViaCyte 和CRISPR Therapeutics於 2018 年建立合作夥伴關係，以發現、開發和商業化基因編輯的同種異體幹細胞衍生療法，該療法可能是所有需要胰島素的 1 型和 2 型糖尿病的下一代功能性治療方法。

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資料來源：BioPharma Reporter、GlobeNewswire、CRISPR Therapeutics