引領趨勢

「Prime Medicine」是一家開發全新基因編輯技術以治療人類疾病的初創公司，7 月 13 日宣布他們在 A 輪和 B 輪融資中總共募得了 3.15 億美元。在 2019 年的 A 輪融資中，Prime Medicine 獲得了來自 ARCH Venture Partners、F-Prime Capital、GV 和 Newpath Partners、共 1.15 億美元的投資；公司營運近九個月後，再度獲得上述投資者，以及 Casdin Capital、Cormorant Asset Management、Moore Strategic Ventures、PSP Investments 等提供的 2 億美元 B 輪融資。所得款項將用於建設公司、快速推進臨床適應症、加強平台的專業知識、提升全新基因編輯技術「Prime Editing」的潛力。

Prime Editing 是下一代基因編輯技術，其作用類似於 DNA 文字處理器，能夠在基因組中的確切位置搜索和替換基因序列，而無需在 DNA 中造成雙鏈斷裂

「Prime Editing」主要是由以「CRISPR 2.0」著稱的台裔科學家劉如謙 (David Liu) 以及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所的 Andrew Anzalone 所開發出的最新基因編輯技術 (相關研究請見《Nature》，doi: 10.1038/s41586-019-1711-4)。相較於「第一代」CRISPR-Cas9 的基因編輯技術有著「使用時可能出現預期外的編輯、無法精準地置換特定 DNA 序列」等問題，「Prime Editing」是透過修飾後的 Cas9 識別特定 DNA 序列，但只會對目標 DNA 的其中一股進行切割，接著再利用一段由 RNA 引導的反轉錄酶 (reverse transcriptase)，在指定的位點進行基因編輯，直接替換掉特定序列；此外，根據研究人員所言，它可以插入、刪除或替換較長片段的 DNA，並可以在各種細胞類型、在基因組上的任何位置，很精準地進行編輯，也因此，理論上，近 90% 的已知致病基因變異都有機會可以得到修復。

儘管新的技術看起來好像對「第一代」CRISPR-Cas9 技術、或同樣由劉如謙教授開發的「CRISPR 2.0」─ Base Editing 技術充滿了威脅，但即使是 Prime Medicine 的支持者也不會就這麼認為它將取代先前的 CRISPR 技術，因為終究還是各有優勢，且日前 Intellia 揭露了全球第一個在人體內以 CRISPR 技術治療罕見遺傳疾病「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」(transthyretin amyloidosis) 患者的良好試驗數據，是 CRISPR 技術的重大突破；而使用「CRISPR 2.0」的 Beam Therapeutics 和 Verve Therapeutics 公司，也都已接近臨床階段。

Prime Medicine 已有 50 人，計畫在年底前再增聘至 100 人；目前著重於針對肝臟、眼睛、血液和神經肌肉系統的疾病療法，以及離體幹細胞編輯療法等項目。該公司的CEO Keith Gottesdiener 在接受採訪時表示，至少還需要兩年時間才會開始臨床試驗。

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