引領趨勢

秒速閱讀：默克(Merck)旗下開發之首個口服缺氧誘導因子2α(HIF-2α)抑制劑Welireg正式獲美國FDA批准，可治療因罕見遺傳疾病逢希伯-林道症候群(Von Hippel-Lindau Disease, VHL)導致之良性血管腫瘤以及包括腎細胞癌(RCC)等多種惡性腫瘤癌症患者。

美國食品和藥物監督管理局(FDA)於8/13正式批准默克開發之HIF-2α抑制劑Welireg，用於治療罹患腎細胞癌(RCC)、中樞神經系統血管母細胞瘤(CNS Hemangioblastomas)或胰腺神經內分泌腫瘤(Pancreatic Neuroendocrine Tumors, pNET)且不需要立即手術的VHL成年患者，透過抑制HIF-2α目標基因的轉錄與表現，進而降低細胞增生、血管新生以及腫瘤生長，Welireg也是美國第一個批准的HIF-2α抑制劑療法。

此次Welireg的核准是根據STUDY 004的臨床試驗結果，數據顯示，Welireg在與VHL相關的RCC患者的整體反應率(ORR)為49%，且所有反應均為部分緩解(Partial response, PR)。在與VHL相關的CNS血管母細胞瘤患者的ORR為63%，其中包含4%為完全緩解(Complete response, CR)與58%的PR。此外，在與VHL相關pNET患者的ORR為83%。其中包括17%的CR與67%的PR。儘管尚未達到中位的持續反應時間，數據顯示在RCC、CNS以及pNET反應者中，分別有56%、73%以及50%的患者在至少12個月後仍對Welireg具有藥物反應。

默克臨床研究副總裁Scot Ebbinghaus表示，在Welireg獲得批准前，VHL病患者的主要治療方式為手術治療，Welireg是唯一被批准用於治療與VHL相關腫瘤患者的全身性療法，為這些罕見疾病患者提供一個重要的新治療選擇。

據估計，美國約有10,000人患有這種疾病，在獲得批准後默克將致力優化Welireg生產線，以確保持續供應美國的藥物需求，並預計將於9月初正式上市。

小知識：逢希伯-林道症候群(Von Hippel-Lindau Disease, VHL)為一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，主要是基因異常導致血管細胞過度增生，容易產生多重器官的良性與惡性腫瘤，多達60%的VHL患者發展為腎細胞癌(RCC)，這也是導致VHL患者死亡的主要原因。

資料來源：BioSpace, Merck, FDA