引領趨勢

患者也好、新藥開發者也好，都希望辛苦開發出來的新藥或療法，能夠盡速進入市場、加入挽救生命的行列，因此，不同地區的衛生主管單位/部門，各有其機制以縮短新藥的開發時間。例如在美國，許多藥廠會選擇依據《處方藥使用者費用修正案》(Prescription Drug User Fee Amendments, PDUFA)，付費加速審查，或是由 FDA 授予快速審查、突破性療法、優先審閱或加速批准等途徑通過審查，或是為正在開發的藥物提供「突破性療法」的資格等等。

然而，對於藥物開發的「藥品付款人」(可能是健康保險或者是醫藥健康管理公司等) 而言，卻有許多事項必須權衡、考量。例如，此時藥品該如何定價。在傳統的藥品定價模式中，付款人會發布藥品的相關數據，並根據待治療的人群、以及患者可能獲得的收益來評估、協商價格。然而這些走「快速機制」的藥物，通常是在還沒取得完整的比較數據、且受試患者人數還較少時，就被批准進入市場，因此，付款人無法以現有數據、可靠地預測該藥物在臨床上、真實使用時的成效 (包括療效或總體生存效益等)、收益的規模與持久性等。然而此時的定價卻又不能漫天叫價、藥品製造商也不可能給予其折扣 ─ 這也就意味著，在真正的成本回收、甚至獲利前，他們必須「墊付」巨大的資金。

為了克服這一難點，藥品付款人必須尋找一些新的模試，例如：動態價格 (隨著新的試驗或臨床數據提出，價格隨之調整)、採績效付費機制，或以療效為基礎、分數年支付費用等，以將不確定的成本分攤於藥品付款人與製造商之間。

而在製藥廠商這一端，也必須積極於開發初期就制定好商業策略，包括儘早與管理機構一起確認適合該藥物的開發與批准途徑，並與藥品付款人溝通、了解他們期望在開發結束時，能夠獲得什麼樣的臨床試驗結果等，以確保將「獲得批准」轉化為真實的收益與商業上的成功。

資料來源：Endpoints News