引領趨勢

每天一分鐘瀏覽一下Genet觀點新聞，讓您跟上生技產業世界發展的新趨勢，同時可以了解各公司研發價值、競爭態勢和國內外公司市值。以下報導了解，一旦公司接到FDA來函且屬於會影響股價的重大事件是需要揭發的，當然有些台灣生技公司會硬ㄠ說，我們認為不是重大事件就沒有公告，....，一家公司的被信賴的聲譽到底重不重要?

2022年12月19日，Entrada Therapeutics宣布，公司收到美國FDA來函要求暫停ENTR-601-44治療Duchenne 肌營養不良症臨床試驗。FDA 表示他們將在 30 天內向 Entrada 提供正式的臨床暫停信。(台灣生技公司會不會說，還沒接到內容就不需要公告，大家知道FDA是很有權威，一定是臨床試驗有重大問題，FDA才會發這樣的信函。公司同時也公告三十天內會有更詳細的說明，這樣投資人也好追蹤)

公司股價受此消息影響，大跌19.76%收15.96美元。

公司技術平台

ENTR-601-44，這是一種與我們專有的 EEV™ 結合的寡核苷酸，用於潛在治療大約 7.5% 的杜興氏症患者，他們可以接受外顯子 44 跳躍。6 ENTR-601-44 是我們最先進的臨床候選藥物。

Duchenne 肌營養不良症

通常稱為 Duchenne 或 DMD——是一種罕見疾病，由 DMD 基因突變引起，DMD基因編碼抗肌萎縮蛋白。這些突變導致抗肌萎縮蛋白產量不足。抗肌萎縮蛋白對於維持肌肉細胞的結構完整性和功能至關重要。缺乏功能性抗肌萎縮蛋白會導致肌肉力量逐漸喪失，影響活動能力並導致導致高死亡率的心臟或呼吸系統並發症。

Duchenne 導致全身肌肉功能逐漸喪失。
迄今為止，目前批准的 Duchenne 療法並未顯示抗肌萎縮蛋白產量顯著增加，而且往往無法在肌肉組織中廣泛分佈。