引領趨勢

秒速閱讀: 藥證申請不是一路順風，被FDA拒絕接受申請，甚至已經取得優先審核的資格，在審查過程也會發生數據文件缺乏、查廠無法通過等等問題，都會導致藥證延遲取得或是無法取得，此外上市銷售也是考驗，這是我們投資人應該要關注的。

今 (2022) 年 1 月 18 日，藍鳥生物 (Bluebird Bio) 宣佈，FDA 已將其慢病毒 (lentivirus) 載體基因療法 beti-cel (即 Zynteglo，用於治療β-地中海貧血症) 和 eli-cel (即 Skysona，用於治療腦腎上腺腦白質營養不良) 的生物製劑許可申請 (BLA) 的審查期延長了三個月。延期後，beti-cel 的 PDUFA 日期是 2022 年 8 月 19 日，而 eli-cel 則被推到了 9 月 16 日。此次的延期，目的是讓 FDA 審查藍鳥生物先前應 FDA 要求補充的額外臨床資料，這些資料雖被認為是「重大修正」，但與兩種療法的安全性無關。

Beti-cel 與 eli-cel 的 BLA，分別在去年 11 月與 12 月獲得了 FDA 的優先審查資格，如果最終獲得批准，此二者將成為美國第一個針對嚴重遺傳疾病患者的慢病毒載體基因療法。這兩種候選藥物都被授予孤兒藥、突破性療法和罕見兒科疾病的稱號，而延長 BLA 審查期限預計不會影響到這兩項申請的優先審查地位。

而就在延長審查的同時，FDA 又對藍鳥生物的第三種基因治療方法 lovo-cel (用於治療鐮刀型紅血球疾病) 進行了部分的臨床擱置。藍鳥生物表示，他們將在今年 2 月說明該療法的最新情況，並計畫在明年第一季提交 lovo-cel 的申請。

此外，藍鳥生物正在建立一個可同時用於治療「β-地中海貧血」和「鐮刀型紅血球疾病」這兩種疾病的治療中心網絡，公司目標是在 2023 年利用β-地中海貧血的基礎來追蹤約 20,000 名初期的鐮刀型紅血球疾病患者。預計在 lovo-cel 推出後，其β-地中海貧血治療中心也將成為鐮刀型紅血球疾病治療中心。

Beti-cel 早在 2019 年 6 月便於歐洲獲得批准，但該公司和監管機構無法就這種「一勞永逸的療法」的公平價格達成共識。在歐洲經歷了一個錯誤的開端之後，藍鳥生物在去年決定將 bedi-cel 由歐洲市場撤出，並專注拓展這三種基因療法在美國的市場。

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資料來源：FiercePharma、Yahoo Finance