引領趨勢

基因治療是相當熱門的研究領域，尤其是在 CRISPR/Cas9 研究越來越熱烈之後，科學家們冀望著能透過精準地編輯特定基因，以治療特定的遺傳性疾病。而在這些相關的研究過程中，也產生了另一個「分支」─ 表觀基因組 (epigenome) 編輯技術，其中的要角之一，則是所謂的 dead Cas9 (dCas9)，它可與 DNA 結合，但不能切割之，因此，便成為實現「調控基因表現、但不改變基因序列」的理想工具。

當我們提到「基因組」，指的多是 DNA 序列，而所謂的「表觀基因組」，則是由 DNA、DNA 結合蛋白質等一系列的互動與修飾，關係到基因的表現與其細微調控。也就是說，有些疾病，並非因為基因「序列」有誤，而是基因表現調控「不到位」所導致。

針對基因序列進行編輯當然是比較一勞永逸的方法，但因為陸續發現 CRISPR/Cas9 有可能會切割在非目標區域、造成其它基因損傷，而且這些作用是不可逆的，因此，如何安全而有效地使用，成為該技術應用於人體的最大障礙。

此外，有些疾病原因並非 0 和 1 之間的關係，例如，慢性疼痛是最難治療的疾病之一，但人類需要「疼痛」才能生存 (避開危險)，因此，我們會希望將疼痛感「降低一點」但又不能「完全關閉」，此時，表觀基因組編輯就有了優勢 ─ 可以微調，也可以同時針對多個目標做編輯。

但表觀基因組編輯技術也有其缺點 ─ 負責作用的蛋白質可能會受到免疫系統的攻擊，也可能隨著時間降解而導致治療逐漸失效。

過去科學界僅將 dCas9 視為「實驗室內強大工具」，現在已逐漸改觀，並且已有眾多研究學者以表觀基因組編輯為目標、成立公司，例如：Chroma Medicine、Tune Therapeutics、Epsilen、EpiCrispr 等，目標即是要將表觀基因組編輯技術推向臨床應用。

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資料來源：Endpoints News