引領趨勢

藍鳥生物 (bluebird bio) 於 12 月 19 日宣佈，FDA 解除了其基因療法 lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) 的部分臨床擱置，因此該公司預備在 2023 年第一季恢復兒童和青少年患者的招募和治療。

Lovo-cel 是一種研究性的鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 的基因療法，其作用是將有功能的、經過修改的 β-球蛋白基因嵌入患者的造血幹細胞中，以減少異常紅血球的比例。該療法已獲得多項美國 FDA 的監管認定資格，包括孤兒藥、快速通道、再生醫學高級療法和罕見兒科疾病等。

Lovo-cel 的部分臨床擱置是起因於一年前，一名年輕患者在接受該基因療法治療後出現了持續的、非輸血依賴性的貧血，FDA 因此於 2021 年 12 月對 18 歲以下患者的 lovo-cel 臨床試驗進行了部分暫停 [成人部分試驗繼續順利進行，該公司計劃在 2023 年初提交生物製劑許可申請 (BLA)]；另外，還有一名接受治療的成年患者也發生類似情況。然而調查結果顯示，這兩名患者都帶有兩個 α-球蛋白基因缺失 (-α3.7/-α3.7，亦即 α-地中海貧血症)，是他們各自所屬試驗組別中唯一攜帶這種突變的受試者。現在，這種基因型已被列入 lovo-cel 研究的排除標準中。

* 補充：
除了藍鳥生物，其他幾家生物製藥公司也在爭奪成為第一個被批准用於 SCD 的基因療法，如：

1. Graphite Bio：2022 年 8 月啟動了 I/II 期試驗「CEDAR」，並宣佈其研究性基因療法 nulabeglogene autogedtemcel (nula-cel) 已在第一位受試者中給藥。與 lovo-cel 一樣，nula-cel 也是針對 β-球蛋白基因的突變。

2. Vertex 與 CRISPR therapeutics：9 月時透露，FDA 已批准其 exagamglogene autotemcel (exa-cel) 進行滾動式審查。

3. Editas：研究性藥物 EDIT-301 在 2021 年 7 月的 I/II 期試驗「RUBY」的早期數據令人鼓舞。但 EDIT-301 不是採取「替換有問題的基因」策略，而是使用一種專有的核酸酶來編輯致病突變。

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資料來源：BioSpace、Fierce Biotech、Business Wire