引領趨勢

1.FDA 的指導草案可能會簡化生物相似藥的審批流程，減少對療效比較研究的需求，轉而強調分析評估。
2. 這種方法可能會降低研發成本和時間，增強競爭並降低生物製劑的價格，同時表示美國所有生物相似藥都應該可以互換。

根據FDA新版的指導原則草案，將直接取消最耗時耗錢的「CES」(在生物相似藥領域中指的是**「Clinical Efficacy Study」（臨床療效研究）)。FDA表示，目前的分析技術已具備足夠靈敏的手段來表徵高純度的治療性蛋白，並且在許多情況下，其檢測微小差異的精度甚至高於臨床試驗。如果CAA證明所提出的生物類似藥與其參考產品高度相似，並且有全面的人體藥物動力學(PK)相似性研究和免疫原性評估支持，則在滿足以下3個條件的情況下，可能不需要CES：

1. 這兩種產品純度很高，均源自於克隆細胞系，並經過了充分的分析特性分析。
2. 對於參考產品，關鍵品質屬性與臨床療效之間的關係，通常是可以理解和衡量的。
3. 人體藥物動力學相似性研究是可行的，並且具有臨床意義。

不過，然而，FDA指出，在某些情況下，人體試驗仍然是必要的，例如局部作用的產品，例如眼部給藥的藥物，或療效不是臨床相關終點的情況。生物相似藥的審批途徑-351(k)生物製品許可申請，適用於所有生物製品，但該指導草案側重於"治療性蛋白質產品"，其中包括抗體和激素療法，但可能不包括細胞療法。

FDA將簡化核准生物相似藥的「繁文縟節」和加速減低原本「缺乏競爭的市場」造成的高成本。生物相似藥的使用已經節省了超過560億美元，而新的監管框架預計在未來5年內額外節省1810億美元。 

根據三星生物製劑公司報告，2025年至2034年間，約有118種生物製劑分子（在美國的總銷售額近2,320億美元）預計將失去專利保護。然而，目前只有約10%的這些生物製劑有生物相似藥正在積極研發中，這意味著約90%的市場在短期內將面臨競爭。 不過，生物相似藥的發展也有其瓶頸:

1. 企業不願將大量資源投入針對小眾患者族群的生物相似藥研發中，因為這些藥物的潛在效益可能不足以抵銷研發和專利官司的費用。 
2. 生產工藝的複雜性。許多新一代生物製劑涉及複雜的生產工藝，例如雙特異性抗體或細胞療法，這些都需要專門的設施和專業技術。
3. 漫長的研發週期。即使監管要求簡化，生物相似藥計畫仍可能需要近十年才能完成，從而延遲潛在的回報。
4. 《通貨膨脹削減法案》（IRA）帶來的市場不確定性，對投資造成了新的抑制因素，尤其對那些即將進入聯邦醫療保險（Medicare）談判窗口期的產品而言更是如此。