國際生醫新聞

若能從失敗的例子之中，了解「試驗後期失敗」的原因中，有哪些是可以預防的，那麼對於提高藥品開發成功率勢必大有幫助；然而，只有少數研究調查了「試驗後期失敗」的原因。為了研究導致後期臨床產品開發失敗的因素，「透過研究後期失敗改進藥物開發過程行動合作組織」(Improving the Drug Development Process through Examining Late-Stage Failures Action Collaborative)，對直接參與藥物開發後期的利益相關者進行了定性訪談，並對「試驗後期失敗」進行了文獻調查、分析、分類。安進 (Amgen) 全球監管事務和安全部的 Steven Galson、美國國衛院 (NIH) 國家促進轉化科學中心的 Christopher P. Austin 等人，依據這些資訊，更進一步整理出了一個關於「試驗後期失敗因素」的架構、並討論其意義：

失敗的因素

不同的受訪者對於「試驗後期失敗」的定義可能不同，例如，生物技術公司的投資者可能認為第二階段時「沒有顯示出療效」就是「失敗」；其他利益相關者認為的「失敗」，則比較集中在第三階段試驗後未能獲得美國食品與藥物管理局 (FDA) 的批准，或由於市場評估不力、藥物定價過高導致該藥物或療法無法順利應用至原本預期的患者群體。此外，有鑑於「加速審查機制」使用得越來越頻繁，因此上市後 (第四階段) 才遭遇到的挫敗也開始受到重視。不過，分析者此處之重點將放在 III 期試驗中發生的失敗，不考慮因安全性、療效問題，並將「試驗後期失敗」歸因於三個不同、但彼此可能重疊的因素：專業知識、執行和知識。

1. 基於專業技術的失敗

原因包括團隊成員的藥物開發知識不足、團隊中缺乏關鍵訓練 (如統計、擴大規模或臨床試驗設計)、以及團隊成員之間溝通、協調和決策不足。而隨著製藥公司過去傳統的在職培訓模式衰落和公部門培訓計劃的缺乏，以及大量湧入的研究新手，要獲得「適當」的專業知識儼然成為了一個問題。

另外，藥物開發團隊被分散到不同的組織部門，分散的模式給專案管理人帶來莫大壓力，但這些專案管理往往沒有得到充分的重視或授權。在缺乏強而有力的協調溝通下，複雜的藥物開發過程常常導致失敗。

2. 基於執行的失敗..........