你的臨床試驗為什麼失敗? 臨床試驗失敗三大錯誤! (必讀)
3. 基於知識的失敗
此原因可能包括對潛在的疾病因果關係和病理生理學的理解不夠充分、目標選擇或調整方向選擇錯誤、未預料到的毒性、患者群體選擇不恰當，以及缺乏經過驗證的、與標的連結、藥代動力學或生物反應有關的生物標誌物。所有這些失敗類型都可以在阿茲海默症藥物的開發過程中觀察到，其失敗率尤其高。
在複雜的慢性病試驗中，若對疾病有更多的基本知識，將會大有助益。這可以透過「深度人類表型」(deep human phenotyping) 或更精確、全面的表型異常分析來嘗試解決，並可與越來越普遍的遺傳分析相互串聯。
結論
現在有許多工具可以用來協助對患者群體進行分群和評估治療效果，以及對試驗觀察指標的選擇進行更多的批判性思考，這些可能可以在部分試驗中起到一些正向作用。此外，分享「試驗後期失敗」的資料，可以促進生物標誌物、臨床結果評估和臨床試驗模擬工具的開發，進而協助改善臨床試驗設計、提高藥物開發成功的可能性。然而，一旦涉及到藥物開發「試驗後期失敗」，競爭關係和聲譽影響，就會是資訊共用的巨大障礙，要這麼「大方」地共享資訊，恐怕也不是那麼簡單。
資料來源：Nature Reviews Drug Discovery (doi: 10.1038/d41573-020-00167-0)、FDA、Biospace
