《2021年回顧Part1》全球十大生物製藥新聞：COVID-19口服新藥獲准、阿茲海默藥物爭議以及基因療法進展
4. 基因療法的挫折：
當前基因治療(gene therapy)儼然已成為生物製藥領域的前瞻新興技術，各界也期盼著許多臨床試驗中的基因療法有望於未來幾年內獲得批准，然而2021年該領域卻面臨許多挫折，包括BioMarin Pharmaceutical針對苯丙酮尿症(PKU)的BMN 307 Phearless臨床I/II期試驗，由於臨床前安全數據發現實驗室動物肝臟腫瘤後處於臨床擱置狀態；Rocket Pharmaceuticals針對達農病(Danon disease)的基因療法在臨床擱置許久後於8月解除；諾華(Novartis)於2019年進行的OAV-101臨床試驗的部分擱置也於8月解除，以及Bluebird bio針對腦腎上腺腦白質失養症(CALD)的elivaldogene autotemcel基因療法與其他臨床研究也相繼遭臨床擱置。
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2021年製藥產業並沒有任何重大的收購案，其中最大的一筆莫過於是默克於11月以115億美元收購Acceleron Pharma，其他重大交易包括Jazz Pharmaceuticals以72億美元收購GW Pharmaceuticals、賽諾菲以32億美元收購Translate bio，以及Horizon Therapeutics以30.5億美元收購Viela Bio。(延伸閱讀：《基因療法》諾華斥資15億美元收購Gyroscope 強化旗下對抗視網膜疾病的基因治療產品線！)
資料來源：BioSpace, FDA
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