國際生醫新聞

Momelotinib每日一次的口服抑製劑
唯一批准用於新診斷和之前治療且發生貧血和脾臟腫大者
臨床試驗結果: 症狀減緩、脾臟縮小、停止輸血
Momelotinib以 (Ojjaara 商品名上市)
骨髓纖維化讓造血細胞沒有辦法正常地生長
台灣概念股追蹤

2023年9/15日，葛蘭素宣布，FDA 批准公司新型 JAK 抑製劑 momelotinib，用於患有罕見骨髓癌骨髓纖維化並伴有貧血的成人。Momelotinib 是一種每日一次的口服 JAK1/JAK2 和激活素A受體1型 (ACVR1) 抑製劑，將以 Ojjaara 商品名上市，每瓶 30 片的批發採購成本為 26,900 美元。

雖然momelotinib臨床試驗設計屬於受試者的二線治療，但FDA給予的治療範圍將擴大-用於治療中度或高風險原發性或繼發性貧血骨髓纖維化，這意味著貧血患者可以將其作為首選。迄今為止，它是唯一批准用於新診斷和之前治療且發生貧血和脾臟腫大者。

Ojjaara 是第四種被批准用於治療骨髓纖維化的JAK 抑製劑，但臨床試驗結果表明它還可以減少貧血，貧血是患有這種疾病的人的一種嚴重併發症，因為它會破壞人體製造血細胞的能力。早期的 JAK 抑製劑，例如 Incyte 的 Jakafi（自十多年前獲得批准以來一直是骨髓纖維化的主要治療藥物）和百時美施貴寶的 Inrebic 都有引起或加重貧血的風險。這次momelotinib的臨床試驗顯示可以彌補之前藥物的缺失-引起貧血。

臨床試驗結果

針對 195 名患者的關鍵研究中，接受momelotinib治療的患者中有 25% 的總症狀評分在一個月內下降了至少一半，相比之下，對照組中只有 9% 的人看到了症狀的減輕程度。此外，該藥物有助於縮小脾臟體積（骨髓纖維化患者的脾臟可能會增大），接受該藥物治療的患者中有近三分之一停止了輸血，而對照組的這一比例為五分之一。

Momelotinib以 (Ojjaara 商品名上市)

在早期研究中失敗，並於 2018 年被吉利德以僅 300 萬美元的價格出售，現在用於罕見骨髓癌骨髓纖維化並伴有貧血的成人之治療，核准上市市場預估有機會來到10億美元。Ojjaara具有獨特的作用機制，對三個關鍵信號通路具有抑制能力：Janus 激酶 (JAK) 1、JAK2 和激活素 A 受體 I 型 (ACVR1)。抑制 JAK1 和 JAK2 可能會改善全身症狀和脾腫大。此外，抑制 ACVR1 會導致循環鐵調素減少，鐵調素在骨髓纖維化中升高並導致貧血。

骨髓纖維化

是骨髓增生性腫瘤的一種，有可能是白血球增多、紅血球增多或血小板增多，骨髓異常造血時，也會產生一些細胞激素，導致骨髓內的纖維組織異常生長。過度生長的纖維組織會佔據骨髓中原本容納造血細胞的空間，讓造血細胞沒有辦法正常地生長，於是會造成後續的貧血、血小板低下等狀況。另外，因為身體得仰賴髓外造血功能，而漸漸出現肝臟腫大、脾臟腫大的狀況。美國大約有 25,000 人被診斷患有骨髓纖維化，其中不到一半的人在診斷時患有貧血，而在二線，大約三分之二的人患有貧血。

骨髓纖維化可導致嚴重低血細胞計數，包括貧血和血小板減少症；全身症狀，如疲勞、盜汗、骨痛；和脾腫大。大約 40% 的患者在診斷時患有中度至重度貧血，並且估計幾乎所有患者在病程中都會出現貧血。醫生治療患有貧血的骨髓纖維化患者的治療選擇有限。這些患者通常需要輸血，超過 30% 的患者會因貧血而停止治療。​依賴輸血的患者預後不良，生存期縮短。

投資:

台灣概念股藥華藥P1101第一個適應症為真性紅血球增多症PV，第二個適應症原發性血小板過多症(Essential Thrombocythemia, ET)正在進行三期臨床試驗，第三個適應症為早期骨髓纖維化(Early Myelofibrosis, Early MF)-第三期全球臨床試驗設計正與FDA討論中。