國際生醫新聞

罕見疾病「芳香族 L-胺基酸脫羧基酶 (AADC) 缺乏症」是基因變異的絕症，患者難活過 5 歲，台大醫院經歷 15 年開發的基因治療藥物，終於在今年 7 月 13 日取得了歐洲藥品管理局核准，該平台未來可望應用在其他腦部疾病。而在未來 10 年裡，基因療法有望成為多種疾病的治療選擇，例如在去年，就有兩種基因治療方法獲得了監管部門的批准 ─ 諾華 (Novartis) 的 Zolgensma (治療脊髓性肌肉萎縮症)，以及 Spark 的 Luxturna (治療一種罕見的遺傳性失明)。

當然，此方法也存在著巨大的風險，由於安全問題，一些臨床研究被停止或取消。例如，Audentes Therapeutics 公司在開發治療 X 連鎖肌管病 (X-linked myotubular myopathy) 的基因療法時，發生幾名患者死亡，臨床試驗經過一段時間擱置後才恢復；另外，Uniqure 公司的 B 型血友病試驗，也因為一名受試者罹患肝癌而被擱置。

儘管存在這些風險，但由於基因療法的技術「可能可以提供近乎完全治癒的機會」，因此，數以億計的研究資金仍被投入於基因療法研究。拜耳 (Bayer) 在其製藥部門內推出了一個細胞和基因治療平臺，以便在這個迅速興起和發展的領域取得先機；禮來 (Eli Lilly) 也透過收購 Prevail Therapeutics，跨足該領域。

此外，世界上已有多國競相投入基因療法之開發，例如：

1. 德國：波鴻魯爾大學的研究人員利用腺相關病毒 (AAV) 載體，將人工合成的獨特蛋白質「超白細胞介素-6」(hyper-interleukin-6) 送入癱瘓小鼠的大腦，以刺激神經細胞再生，數週後，癱瘓小鼠已能夠再次行走。

2. 中國：中國科學院的科學家們宣佈開發了一種基因療法，利用慢病毒(lentivirus) 載體，使細胞老化關鍵因子「kat7 基因」失去活性，可能可藉此扭轉細胞衰老的影響。

3. 美國：位於波士頓、公私合營的先進生物創新和製造中心 (CABIM)，成立了一個以促進細胞和基因治療為目標的新設施。這個新單位的創建是由哈佛大學和麻省理工學院共同領導，並與FUJIFILM Diosynth Biotechnologies、Cytiva、Alexandria Real Estate Equities 公司，以及多家研究醫院等合作。

4. 法國：Nanobiotix 的子公司 Curadigm 與賽諾菲 (Sanofi) 簽訂合作協議，目標是為 Curadigm 的 Nanoprimer 建立概念驗證，作為一種組合產品，期望可以改善基因治療產品候選者的治療結果。

1997 年美國出版的一部科幻電影《Gattaca》(中文譯名《千鈞一髮》)，故事內容述及在未來的人類世界中，人類可以「訂做」基因無缺陷的孩子 (如：無近視、心臟病、高血壓、糖尿病等)，而片名也是由 DNA 中四個含氮鹼基 (A-腺嘌呤、C-胞嘧啶、G-鳥嘌呤、T-胸腺嘧啶) 所組成的一個無意義名詞，頗耐人尋味。基因療法只是個開始，未來會有什麼樣的發展，我們拭目以待。

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資料來源：BioSpace、NTUH、Business Wire、Yahoo