國際生醫新聞

博德研究所勝訴與 CVC 集團勝訴的不同影響
CRISPR 專利訴訟對基因編輯投資的影響
專家對智慧財產權和技術知識的看法
專利訴訟的不確定性與未來展望

儘管延燒十多年的 CRISPR 專利爭議，使基因編輯技術授權變得更加複雜，但卻沒有阻止生物製藥公司投資該技術的發展；市場研究機構 Precedence Research 預測，全球 CRISPR-Cas9 基因編輯市場規模將從 2022 年的 25.6 億美元，大幅增長至 2032 年的 146.5 億美元。

在這場專利爭議中，美國專利商標局 (USPTO) 多年來一直支持麻省理工學院 (MIT) 博德研究所 (Broad Institute) 擁有的專利有效，駁回了加州大學、維也納大學和 Emmanuelle Charpentier (合稱「CVC 集團」) 的干涉主張。儘管如此，聯邦法院預計將在 2024 年下半年對此案做出裁決；專利律師表示，CVC 集團仍有機會勝訴。《BioSpace》近期的一篇文章探討了 CRISPR 基因編輯技術專利糾紛的現況及其對生物製藥產業的影響，彙整如下：

博德研究所勝訴與 CVC 集團勝訴的不同影響
● 如果博德研究所勝訴，現狀將會維持，博德研究所和 Editas Medicine 將在要求授權方面佔據主導地位。
● 如果 CVC 集團勝訴，伊利諾大學法學院專利專家 Jacob Sherkow 表示，這不會立即或必然使博德研究所的專利失效，但可能會在未來幾年內導致專利失效。希望使用 CRISPR-Cas9 技術的公司可能需要改與 CVC 集團協商授權協議。

CRISPR 專利訴訟對基因編輯投資的影響
儘管存在法律爭議，但生物製藥投資者和公司似乎並不特別擔心。除了 Precedence Research 預估的 CRISPR-Cas9 基因編輯市場規模將大幅增長外，BMO Capital Markets 的分析師也表示，與 CRISPR 藥物的潛在市場相比，公司為了授權所需付出的費用，根本微不足道，並以 Vertex Pharmaceuticals 和 Editas Medicine 之間的交易為例：Vertex 為 Editas 的技術預付了 5000 萬美元的非獨家授權費用，以及未來 10 年每年最高 4000 萬美元的年度授權費，但 Vertex 的 Casgevy 療法光是今年的銷售額就預計可達 8440 萬美元。

專家對智慧財產權和技術知識的看法
一些專家認為，投資者看重的是技術知識而非智慧財產權，他們尋求的是療效、安全性以及與現有療法相比的潛在採用率。BMO Capital Markets 的分析師指出，擁有部分博德研究所 CRISPR 專利獨家授權的 Editas Medicine，其市值目前約為 4 億美元，如果智慧財產權真的很有價值，那麼 Editas 的估值應該會高得多。

然而，McDonnell Boehnen Hulbert & Berghoff LLP 的專利律師 Kevin Noonan 認為，沒有人願意投資一家即將面臨訴訟的公司。他建議，在目前的情況下，唯一可以考慮向 CVC 集團提出的建議是，支付一筆費用以換取不起訴的承諾，但若 CVC 集團勝訴，這筆費用可以轉換為更傳統的授權協議。

專利訴訟的不確定性與未來展望
最終，無論 CVC 集團還是博德研究所贏得此案，都需要關注勝訴方與 ToolGen 和 Sigma Aldrich 之間的獨立干預案件的結果，因為這兩家公司也申請了 CRISPR-Cas9 專利。Excision BioTherapeutics 執行長 Daniel Dornbusch 指出，哪些 CRISPR 療法能夠進入臨床試驗階段，部分將取決於相關智慧財產權的歸屬以及專利糾紛的解決方式。

值得注意的是，並非所有與 CRISPR 相關的智慧財產權都受到這項法律不確定性的影響。例如，Excision 正在使用其從加州大學柏克萊分校獲得授權的新型 CRISPR 系統，該系統涵蓋了目前沒有爭議的替代性非 Cas9 核酸酶。此外，還有全新一代的基因編輯器正在出現，包括來自史丹佛大學的「迷你」CRISPR 系統和加州 Arc 研究所開發的非 CRISPR 編輯系統。這些發展都為基因編輯領域帶來了更多選擇和可能性。

延伸閱讀：《FDA》 公布基因編輯療法與 CAR-T 細胞療法的開發指南，為加速審批提供依據 (閱讀)
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資料來源：BioSpace