國際生醫新聞

隨著人口老化，預計受早期阿茲海默症（AD）影響並發展為癡呆症的人數幾乎每 20 年就會增加一倍。到 2050 年，預計將有 1.15 億人患有這種疾病阿茲海默症新藥研發後起之秀紛紛上場，Athira Pharma 的 Fosgonimeton、Anavex 的 ANAVEX 2-73 (blarcamesine)、Novo Nordisk 的 Semaglutide、Neurim 的 Piromelatine、Cassava Sciences 的 Simufilam 競逐市場。

1. 現有藥物療效有限，副作用明顯
2. 新藥研發方向：以多種途徑解決複雜病症
3. 新藥研發案例：給藥方式更便捷，安全性更高
4. 組合療法：未來阿茲海默症治療的關鍵

現有藥物療效有限，副作用明顯
過去，針對阿茲海默症的藥物研發主要集中在澱粉樣蛋白斑塊和 Tau 蛋白結纏上，但療效有限。現有的抗澱粉樣蛋白抗體藥物，如百健 (Biogen)/衛采 (Eisai) 的 Leqembi 和禮來 (Eli Lilly) 的 Kisunla，雖然可以減緩認知能力下降，但效果有限，且伴隨顯著副作用，如腦出血或腦腫脹的風險。(延伸閱讀：《阿茲海默症》百健 (Biogen) 和衛材 (Eisai) 用於治療輕度認知障礙 Leqembi 被英國NICE嫌效益小且「太貴」/延伸閱讀:《阿茲海默症》美國FDA核准但歐盟卻唱衰!! 衛材 (Eisai) 和百健 (Biogen) Leqembi 治療效益低於嚴重作用??)

新藥研發方向：以多種途徑解決複雜病症
為突破瓶頸，新一代阿茲海默症治療藥物正朝向多種途徑發展，例如神經保護生長因子、神經傳遞物質、神經發育、炎症和蛋白質病變等。這些新療法並非要取代現有藥物，而是提供更多選擇，以更有效地控制病情。

新藥研發案例：給藥方式更便捷，安全性更高
目前，已有一些處於 III 期臨床試驗的藥物展現出新的希望，例如：

1. Athira Pharma 的 Fosgonimeton：
這是一種可以每天在家注射的小分子藥物。近期的 II/III 期試驗數據顯示，該藥物可增強神經營養性肝細胞生長因子 (neurotrophic hepatocyte growth factor, HGF) 的訊號傳導，改善神經元健康。

該試驗包括 315 名輕度至中度阿茲海默症患者，雖然在 26 週的認知和功能改善方面未能達到主要和關鍵次要指標，但在預先指定的亞組患者中的認知和功能可維持穩定或改善。另外，生物指標也有改善。