引領趨勢

美國食品和藥物管理局 (FDA) 的「加速審核」(accelerated approval) 程序獲得相當多的讚譽與支持，其主要原因之一是，它加快了患者可以取得新藥 (或新申請的適應症的藥物) 的速度，還可同時收集關於臨床益處的確認性證據；缺點是，這些藥物只是先以「可合理預測臨床益處」的替代標誌物的數據取得批准，因此，批准的條件是上市後必須進行「確認性試驗」(confirmatory trial)，以證實該藥物確實具有臨床效益。

然而，11 月 9 日發表在《JAMA Network》的一封研究信函對這一途徑提出了新的質疑，認為由於進行「確認性試驗」和「樞紐試驗」(pivotal trial)* 所需時間相似，故認為藥廠不妨先完成相當於「確認性試驗」的試驗。

耶魯大學的研究人員對於透過加速審核途徑取得批准的藥物及其適應症進行研究，總體而言，「樞紐試驗」執行時間的中位數為 10 個月，而批准後的「確認性試驗」的執行時間中位數卻是 17 個月。另外，從加速批准之後，到「確認性試驗」的報告真正被提出、公布，也常要一段「令人難以置信」的漫長時間 ─ 中位數 50 個月 (3-116 個月)，比「確認性試驗」的執行時間多出了將近三年！

不過，研究人員也坦言該研究有一些侷限性，例如，他們只根據公開數據分析，且不同的治療領域 (罕見病與腫瘤學) 也會出現不同的問題，以及，一旦藥物透過加速審核途徑上市，它可能需要更長的時間來招募受試者等現實問題。

同時，同一研究團隊發表在《JAMA Network》的另一封研究信中，作者提出，FDA 應該考慮以「真實世界數據」來模擬透過加速審核途徑上市的藥物的「確認性試驗」的可行性；只不過他們強調，此「模擬」還是不太可能取代真正的「確認性試驗」。

* 「樞紐試驗」是藥物上市前進行的、全面驗證藥物療效與安全性的試驗，是申請核准上市的關鍵性依據。

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資料來源：Endpoints News、JAMA Network