引領趨勢

秒速閱讀: 每天一分鐘瀏覽一下Genet觀點新聞，讓您跟上生技產業世界發展的新趨勢，同時可以了解各公司研發價值、競爭態勢和國內外公司市值。最關鍵還是美國FDA新的審核指導原則或是標準。

腫瘤科主任 Richard Pazdur癌症研究之友年會上表示，FDA 腫瘤科正試圖通過要求對驗證性試驗進行早期討論來縮小加速批准後的"失敗率"。FDA真正感興趣的是公司對臨床試驗是否有全面的計畫，也就是公司在申請加速審核(Accelerated Approval)之前就要看到正在進行的屬驗證的臨床試驗內涵。

之前小型生技公司會招募已經多線治療的病患進入臨床試驗然後只進行沒有對照組的單臂臨床試驗，以取得加速審核快速進入市場，或是這些公司以取得加速審核資格之後提高公司被收購價值，或是向市場募資以進行大型試驗，甚至有些公司錢到手後並沒有進行試驗。FDA這項新的措施將會改變生技公司癌症藥物的研發以及未來募資的方式。

最近一個有名的案例就是葛蘭素治療多發性股髓瘤藥物雖然取得加速審核的資格，但在確定性臨床試驗失敗後緊緊15天後，公司應FDA的要求就撤回了加速審核核准(Accelerated Approval)的資格。此舉表示FDA對整個審核制度正在進行全面性改造，往更嚴格方向走去，同時大藥廠也依規執行沒有反駁，兩方的決定快速令市場驚訝。

(補充: 2020年8月20日，FDA核准Blenrep (belantamab mafodotin-blmf) 作為成人復發或難治性多發性骨髓瘤患者的單一療法治療，這些患者之前至少接受過四種治療，該批准是在在加速批准下獲得批准，對該適應症的持續批准可能取決於確認試驗中對臨床益處的驗證和描述。Blenrep 是世界上第一個獲得批准的抗 BCMA（B 細胞成熟抗原）療法。延伸閱讀:《FDA》撤回以加速審核資格(Accelerated Approval)上市產品! 葛蘭素治療多發性骨髓瘤Blenrep下架! /延伸閱讀: 《多發性骨髓瘤》考驗!! 葛蘭素(GSK)多發性骨髓瘤藥 Blenrep: 二期透過加速審核取得藥證，三期確認失敗FDA要求退出美國市場)

FDA Accelerated Approval Program

1. FDA 制定了加速批准計劃，以允許更早批准治療嚴重疾病的藥物，並根據替代觀察指標滿足未滿足的醫療需求。替代觀察指標是一種標記，例如實驗室測量、射線照相圖像如X光等、身體體徵或其他被認為可以預測臨床效益。使用替代觀察指標可以大大縮短獲得 FDA 批准所需的時間。

2. 製藥公司仍需要持續進行研究以確認預期的臨床益處。這些研究被稱為第四階段驗證性試驗。如果驗證性試驗表明該藥物確實提供了臨床益處，那麼 FDA 就會授予該藥物傳統批准。如果驗證性試驗未表明該藥物具有臨床益處，FDA可能會將該藥物從市場上下架。