引領趨勢

秒速閱讀：FDA心血管與腎臟藥物諮詢委員會近日以8比3的票數反對Cytokinetics旗下治療心臟衰竭藥物Omecamtiv Mecarbil (OM)，認為OM的臨床益處並未超過其潛在風險。FDA預計將在未來幾個月內針對OM做出最終審查決定，PDUFA目標日期為2023年2月28日。

Cytokinetics主要是透過臨床III期試驗GALACTIC-HF來支持OM的療效，GALACTIC-HF為一項雙盲、隨機、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估OM對慢性心臟衰竭(chronic heart failure)患者死亡率與發病率的療效與安全性，共招募8,250多名患者，為目前最大的心臟衰竭臨床試驗之一。

該試驗採用心血管死亡或心臟衰竭事件的複合式終點作為其主要療效指標，試驗結果顯示，與安慰劑相比，OM可將心血管死亡或心臟衰竭事件風險降低 8%，而在左心室射出率(left ventricular ejection fraction, LVEF)不超過28%的患者中，OM更是將主要終點的風險降低了16%。

Cytokinetics表示，OM在病情較重的患者中可表現出更好的治療效果，針對過去三個月的住院患者以及N端腦鈉前體(NT-pro-BNP)表現量升高的患者，OM可將患者的心血管死亡或心臟衰竭事件風險分別降低17%以及23%。

然而，FDA諮詢小組專家表示，雖然該藥物確實滿足了其主要療效指標，但整體治療效果很小，且未達到任何次要終點。此外，在安全性方面，OM的作用機制可能存在劑量限制性的心臟毒性風險，若不測量血漿OM濃度來調整劑量，患者將暴露於更高的藥物水平並增加心臟毒性。

然而，Cytokinetics在研究中採用的劑量指導測量方法使用的是未經FDA批准的實驗室測試，因此諮詢委員會認為FDA不應該採信未經認證的測試數據，若藥物動力學指導的劑量對於確定OM 安全性至關重要，那麼該測試應該與OM同時獲得批准。

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資料來源：BioSpace, Cytokinetics

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