國際生醫新聞

2021 年 12 月 28 日，美國 FDA 才剛報告，該年度有 50 種新藥獲得批准，最後又趕在 12 月 31 日，批准了 Xeris 生物製藥公司的 Recorlev [一種治療庫欣氏綜合症 (Cushing's syndrome) 的皮質醇合成抑制劑]，創下了一年 51 項批准案的紀錄。本文簡述了 10 個 2021 年最受注目的藥物批准項目：

1. 百健 (Biogen) 的 Aduhelm (aducanumab)
這是近 20 年來第一個獲得批准治療阿茲海默氏症的藥物，本應是一個值得慶祝的重大事件，也是一個值得獲得數百萬甚至數十億美元銷售額的藥物。但到目前為止，情況並非如此。Aduhelm 在被批准後的爭議比批准前更大，2021 年第三季只帶來了 30 萬美元的收入，與原來的分析師平均估計 1079 萬美元相距甚遠。它的批准受到了美國食品和藥物管理局周邊和中樞神經系統藥物諮詢委員會成員、國會、醫生、藥物定價宣導者和神經學家的批評。儘管如此，不斷有資料表明該藥物的臨床效果可能比原來想像的要好，12月16日，百健和合作方衛采 (Eisai) 宣佈了一項第四期上市後確認研究。(延伸閲讀:《阿茲海默症》市值大漲數百億美元!! 世紀之藥Biogen的Aduhelm 第三季銷售卻僅交出30萬美元)

2. 輝瑞 (Pfizer)/BioNTech 的 COVID-19 疫苗 Comirnaty
2020 年 12 月，第一個在美國獲得緊急使用授權 (EUA) 的 COVID-19 疫苗，標誌著大眾對於「大流行病轉捩點」的期望。2021 年 8 月 23 日，該疫苗被完全批准用於 18 歲及以上的成人。其後，它的使用範圍在 EUA 下進一步擴大到 5 歲及以上的兒童。它是目前唯一在美國獲得 FDA 全面批准的 COVID-19 疫苗。(延伸閲讀:《FDA》專家諮詢委員會建議通過: 輝瑞 /BioNTech新冠疫苗可施打 5-11歲兒童 美國有機會下周全面啟動接種)

3. 輝瑞的 Xalkori
2021 年 1 月，FDA 批准輝瑞的 Xalkori (crizotinib) 用於 1 歲及以上的兒童、以及復發或難治的年輕成年人的 ALK 陽性、系統性間變性大細胞淋巴瘤 [ALCL，一種罕見的非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 類型，約占年輕人 NHL 病例的三分之一]。ALCL 的年輕病患有約 90% 是 ALK 陽性。Xalkori 是一種酪胺酸激酶抑制劑，2011 年即被批准用於腫瘤為 ALK 或 ROS1 陽性的轉移性非小細胞肺癌 (NSCLC) 患者，已陸續於 90 多個國家被批准用於 NSCLC。雖然它已被批准用於成人患者多年，但它是復發或難治性 ALK 陽性 ALCL 年輕患者的第一個有意義的新治療選擇。

4. Aurinia Pharmaceuticals 的 Lupkynis
2021 年 1 月，FDA 批准了 Lupkynis (voclosporin) 與活動性狼瘡腎炎 (LN) 的基礎免疫抑制治療方案相結合。這是 FDA 批准的第一個治療 LN 的口服藥物。LN 是系統性紅斑性狼瘡 (SLE) 的一個令人擔心的病情發展。

5. 德國默克 (MerckKGaA) 的 Tepmetko
2021 年 2 月，FDA 批准了德國默克的 Tepmetko (tepotinib)，用於治療有 MET 14 號外顯子跳躍突變的轉移性 NSCLC 成人患者。這種類型的 NSCLC 特別具有侵略性，一般是老年患者，面臨著不良的臨床預後，治療方案很少。而 Tepmetko 是透過 FDA 的即時腫瘤學審查計畫以及奧比斯專案獲得批准的。MET 訊號路徑的改變，包括 MET 14 號外顯子跳躍突變和 MET 擴增，發生在 3%~5% 的 NSCLC 病例中；該藥物是一種口服的 MET 抑制劑，作用於 MET 基因交替引起的致癌性 MET 受體訊號傳導。

6. 基因泰克 (Genentech) 的 Actemra
2021 年 3 月，FDA 批准了 Actemra (tocilizumab)，用於患有系統性硬化症相關間質性肺病 (SSc-ILD) 的成年人、以減緩其肺功能下降速度，是 FDA 批准的第一個用於該適應症的生物製劑。系統性硬化症 (SSc) 也被稱為硬皮病，是一種自體免疫疾病，會導致皮膚和肺部組織變厚和變硬，病況會逐漸惡化，但目前尚無治癒方法。大約 80% 的 SSc 患者會發生間質性肺病 (ILD)，導致肺部發炎和結疤，進而威脅到生命。(延伸閲讀:《全身性硬化症》基因泰克單株抗體 Actemra 獲 FDA 批准，可減緩間質性肺病患者的肺功能下降速度

7. Chiesi Global Rare Diseases 的 Ferriprox
2021 年 5 月，FDA 批准了 Ferriprox (deferiprone) 用於治療由鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 或其他 3 歲及以上兒童的貧血引起的輸血性鐵超載。此一批准擴大了該藥物的使用範圍，除地中海型貧血患者外，還包括 SCD 或其他貧血患者，而不需考慮以前是否接觸過鐵螯合劑。

8. 艾伯維 (AbbVie) 的 Qulipta
FDA 於 2021 年 9 月批准了 Qulipta (atogepant)，用於預防偶發性偏頭痛。它是第一個專門為該適應症開發的降鈣素基因相關肽 (CGRP) 受體拮抗劑，是一種每日一次的口服藥物。該藥物是偏頭痛治療模式的一個轉變，且由於是口服藥物、不是輸液，故為患者提供了更高的便利性。

9. 諾和諾德 (Novo Nordisk) 的 Wegovy
FDA 於 2021 年 6 月批准 Wegovy (semaglutide) 用於慢性體重管理。Wegovy 是一種 GLP-1 受體激動劑，也是一種通常用於 2 型糖尿病的藥物。Wegovy 是第一個、也是目前唯一一個被批准用於控制肥胖症患者體重的藥物，每週一次，可自行注射藥劑。

10. 武田 (Takeda) 的 Livtencity
2021 年 11 月下旬，FDA 批准 Livtencity (maribavir) 用於 12 歲及以上、體重至少 35 公斤的移植後巨細胞病毒 (CMV) 感染者、且無法使用其他幾種抗病毒藥物 (如 ganciclovir、valganciclovir、cidofovir 或 foscarnet) 者。該藥物是一種口服的抗 CMV 化合物，是一個新的分子實體。該藥物可抑制 UL97 蛋白質激酶及其天然受質。FDA 還授予 Livtencity「孤兒藥物」和「突破性療法」的稱號，也獲得歐盟委員會授予「孤兒藥」。

* 說明：
此處所謂的「最大」並不一定意味著這些藥物有最高的銷售額，而是因各種不同的原因而引人注目，例如成為第一個被批准用於某個適應症的藥物、滿足未被滿足的醫療需求，或成為同類藥物中第一個被批准用於某個適應症等等。

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資料來源：BioSpace、FDA