國際生醫新聞

美國食品與藥物管理局 (FDA) 近期發佈了關於評估 COVID-19 的預防與治療方案的主協議試驗的最終指南。該指南立即生效，並將在整個疫情大流行期間保持有效性。美國尊重各方專家的意見，所以FDA表明該指南的發佈時沒有經過「公眾評論期」，但仍需徵求意見，因此指南會隨著更多專家的瞭解並提出建議，而逐漸達到完善。

該指南整合了 COVID-19 在疫情大流行期間、科學家們所設計並執行的臨床試驗而得到的經驗，藉此制定 COVID-19 的治療及預防策略，作為產業藥物及生物製劑的指導方針。

「主協議試驗」被定義為具有多個子研究的方案，其中涉及多個方案的協調工作，以一種或多種疾病子類型評估一種或多種研究性藥物，目標之一(或多個目標)，均在同一整體試驗結構內。

本指南的重點是總括性試驗 (同時評估一種疾病的多種療法) 和平臺試驗 (永久評估多種療法)。指南還為 COVID-19 藥物的主協議的發起人提供了行政流程和程序方面的建議，指南的指導意見解釋說：與進行單獨的獨立試驗相比，進行傘狀或平臺試驗可以透過共用基礎設施，以提高資料品質和效率，並可以透過共用同一個對照組來減少總體樣本數量。因此，雖然其側重於生成有關 COVID-19 療法或預防的「有效性和安全性」的資料，但這些原則，也可能適用於生成治療或預防 COVID-19 藥物的「概念證明或劑量範圍資料」的主要參考。

正如美國 FDA 代理局長 Janet Woodcock, M.D. 在宣佈這一消息時指出：「設計和執行良好的主協議方案可以將透過研究獲得的訊息量最大化，以加速藥物的開發。隨著醫學科學的發展，這些試驗可以被更新以納入新的科學資訊。主協議還可以減少為每個研究性藥物建立新試驗點的行政費用和時間。它們還可以透過共用和可重複使用的基礎設施提高資料品質和效率。這些優勢在公共衛生緊急情況下尤其重要，如目前的 SARS-CoV-2 大流行，在這種情況下，迫切需要高效的藥物開發。」

FDA 指出，與獨立的試驗相比，主協議試驗相當複雜，需要高度的前期規劃和協調，FDA 希望主協議在解決大流行病造成的公共衛生需求和產生一般的臨床證據方面繼續發揮重要作用。由於 COVID-19 造成公共衛生事件的嚴重性，該指南的發佈時沒有經過「公眾評論期」，但仍需徵求意見，因此指南會隨著更多專家的瞭解並提出建議，而逐漸達到完善。

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資料來源: BioSpace、FDA