國際生醫新聞

醫界常稱為BRAF V600E 突變，這是一個預後不佳的因素，BRAF突變佔轉移性大腸直腸癌患者的 8-10%。

1. 標靶藥物、免疫療法、化療三管齊下，由二線提前為一線治療
2. 能否獲完全批准，將依據無惡化存活期與整體存活期數據
3. 輝瑞積極透過多種途徑與措施，加速藥物審批流程，以利患者

輝瑞 (Pfizer) 12 月 20 日宣布，其第二代 BRAF 抑制劑 Braftovi 獲得美國 FDA 加速批准，將可用於帶有 BRAF V600E 突變的轉移性結腸直腸癌 (mCRC) 患者的一線治療。這是第一個、也是目前唯一一個針對此群患者的一線標靶治療組合方案，為這群預後差、侵襲性高、病情惡化迅速的患者帶來了新的治療選擇。

標靶藥物、免疫療法、化療三管齊下，由二線提前為一線治療
Braftovi 是一種針對 BRAF V600E 突變的、口服小分子標靶藥物，先前已獲 FDA 批准，可與西妥昔單抗 (cetuximab，即禮來的 Erbitux，一種抗 EGFR 藥物) 聯合使用，作為帶有 BRAF V600E 突變的 mCRC 患者二線治療方案。而本次的批准，則是允許 Braftovi 與西妥昔單抗及 mFOLFOX6 化療方案聯合使用，並提升為一線療法。

此批准是根據 III 期臨床試驗「BREAKWATER」的數據，該試驗比較 Braftovi 聯合療法與標準治療的效果，結果顯示，Braftovi 聯合療法組的總體反應率 (ORR) 達到 61%，顯著高於標準治療組的 40%；Braftovi 聯合療法組的中位反應持續時間 (DoR) 為 13.9 個月，而標準治療組為 11.1 個月。

能否獲完全批准，將依據無惡化存活期與整體存活期數據
此外，FDA 同意以「BREAKWATER」試驗中疾病無惡化存活期 (PFS) 和整體存活期 (OS) 的資料，作為加速批准的確認數據，也就是，該藥物未來的完全批准，仍取決於這些持續追蹤的數據結果。最後，Braftovi 聯合療法的安全性與各成分藥物已知的安全性一致，未發現新的安全問題，最常見的不良反應包括周邊神經病變、噁心、疲勞、皮疹、腹瀉等。

輝瑞積極透過多種途徑與措施，加速藥物審批流程，以利患者
Braftovi 是輝瑞在 2019 年以 114 億美元收購 Array Biopharma 時所獲得，該藥物在 2023 年創造了 2.13 億美元的銷售額，較前一年增長了 10%。

此次輝瑞 Braftovi 的批准申請，獲得了優先審查，且是 FDA 的 Project FrontRunner 倡議的一部分 (該倡議的目的，在加速將更多腫瘤治療藥物應用於早期治療階段)，此外，該申請還使用了即時腫瘤審查 (Real-Time Oncology Review，RTOR) 試驗計劃，並在 Project Orbis 合作夥伴 (包括加拿大和巴西) 中接受審查，這些措施的目的都是在加快藥物審批流程，讓患者能更快地獲得新的治療選擇。輝瑞目前也正與世界各地的其他監管機構討論 BREAKWATER 的數據，以支持未來的批准申請。

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資料來源：Endpoints News、Yahoo Finance、台中市全方位癌症關懷協會