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《基因療法》可恢復罕見神經疾病「AADC 缺乏症」患者體內缺失的酵素,緩解嚴重的發育和情緒障礙

「芳香族 L-胺基酸脫羧酶 (AADC) 缺乏症」是一種罕見的神經系統疾病,在嬰兒期發病。由於 AADC 是生產血清素 (5-羥...

《基因療法》8 億美元打水飄?百健 (Biogen) 收購 Nightstar 的基因療法臨床未能改善視力 接連遭遇挫敗

生技公司透過併購與交叉持股等金融手段快速的成長,但並非每次都以成功收場。百健公司 (Biogen) 於 2019 年以 8...

《基因療法》夯! Biogen 與 微生物公司Ginkgo Bioworks 合作新基因療法製造平台 並提高重組腺相關病毒 (AAV) 載體生產

五月底時,Biogen 與 Ginkgo Bioworks 宣布了一項基因療法上的合作案,將共同致力於提高重組腺相關病毒 (AAV) 載體的...

《FDA》和歐盟EMA暫停臨床試驗! bluebird bio乙型地中海型貧血的基因療法 Zynteglo 啟動安全調查

藍鳥生物 (bluebird bio) 以 BB305 慢病毒載體技術平台,開發出用於治療鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 的基因治療法 LentiGlobin...

諾華與蓋茲基金會宣布合作,開發鐮刀型血球疾病的體內基因療法

鐮刀型血球形成的主因,是體內構成血紅素的乙型球蛋白基因 (beta-globin gene)突變所致,當氧氣不足時,血紅素中...

受試者診斷出非預期性血癌?! 藍鳥生物LentiGlobin鐮刀型貧血症臨床試驗喊停!股價暴跌34%(閱讀)

秒速閱讀:藍鳥生物公司(Bluebird bio)宣布因一名受試者診斷出急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia, AML)的非預期嚴...

拜耳鎖定誘導多功能幹細胞 (iPSC)、CAR-T 療法、基因組突變以及基因編輯 加速藥物創新開發

拜耳在 2014 年一項針對血友病治療的合作中,跨入了基因治療的領域,當年的合作雖然未果,但已讓拜耳看見了細...

生物製劑、基因和細胞療法夯! 富士軟片(Fujifilm) 投資四千萬美元擴大麻州病毒載體生產廠預計2021年秋啟運

隨著生物製劑開發、基因治療與免疫腫瘤學的發展,其相關生產需求也越來越高。Fujifilm 向 Fujifilm Diosynth Biotechnolo...

Sarepta杜氏肌萎症基因療法在肌肉功能恢復效果不如預期 市值蒸發約70億美元

秒速閱讀:專注於開發杜氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)基因療法之生物技術公司Sarepta於1/8表示,其下一...

《罕見疾病》病毒載體如何從一隻眼移往另一隻眼?基因治療法 Lumevoq 可有效阻止遺傳性視神經萎縮患者失明 (閱讀)

雷伯氏遺傳性視神經萎縮症 (Leber's hereditary optic neuropathy, LHON) 是由於粒線體中之 MT-ND4 基因突變,致使 NADH dehydrogen...