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藍鳥生物 (bluebird bio) 於 12 月 19 日宣佈，FDA 解除了其基因療法 lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) 的部分臨床擱置，因...

2022 年 12 月 9 日，美國 FDA 批准了 Ferring Pharmaceuticals 的新型基因療法 Adstiladrin，用於治療高風險、對卡介苗 (BCG)...

2022年12月23日，羅氏大藥廠宣布，美國FDA已核准 Lunsumio® (mosunetuzumab-axgb) 用於治療復發或難治性（ R/R) 二線或多線...

2022年12月23日，羅氏大藥廠宣布，美國FDA已核准 Lunsumio® (mosunetuzumab-axgb) 用於治療復發或難治性（ R/R) 二線或多線...

2021 年底，美國 FDA 對 bluebird Bio 的基因療法 lovo-cel 用於治療 18 歲以下鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 患者的試驗進行部分...

11月22日，美國FDA核准CSL Behring公司的Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)，這是一種基於腺相關病毒載體的基因療法，用於...

萊伯氏先天性黑矇症 (Leber congenital amaurosis, LCA) 是一類會導致兒童失明的疾病，目前已知有至少 25 個不同的基因缺...

諾華 (Novartis) 8 月 11 日證實，俄羅斯和哈薩克的兩名兒童在接受脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 基因療法Zolgensma治療約 5~6...

「尿素循環障礙」屬於罕見遺傳疾病，發生率約五萬分之一，多數屬於體染色體上的隱性遺傳，僅有「鳥胺酸氨甲...