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《FDA》諮詢委員會一致(13:0)通過藍鳥生物 (Bluebird Bio)基因療法beti-cel 治療 β 地中海貧血,預期藥證核准日PDUFA 為八月

2022 年 1 月 18 日,藍鳥生物 (Bluebird Bio) 宣佈,FDA 已將其慢病毒 (lentivirus) 載體基因療法 beti-cel (即 Zynteglo,用於治...

《基因療法》輝瑞重啟杜興氏肌肉萎縮症基因療法 III 期試驗,力拼 2023 年底取得 FDA 批准

杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 是一種嚴重的遺傳性疾病,患者因缺乏肌營養蛋白 (dystrophin) 而無法維持肌肉細胞完整性,...

《基因療法》杜氏肌營養不良症數據不佳! 日本Astellas 30億元收購基因公司Audentes Therapeutic,打水漂!?

杜氏肌不良症( Duchenne Muscular Dystrophy,DMD),也名為杜興氏肌肉營養不良,是一種先天性遺傳肌肉萎縮病,其特徵...

《基因療法》心臟病發作後的基因療法,修復心臟終有望?

心臟病發作時,常會導致數以百萬計的細胞立即死亡;而事件發生之後,心臟與血管細胞仍會繼續死亡,造成損傷...

《基因療法》Chameleon 創新基因治療載體平台「EVADE,可隱身於免疫系統、突破重複給藥(閱讀)

過去十年中,基因療法 ─ 特別是以腺相關病毒 (AAV) 為載體的方法,取得了驚人的成功,包括挽救患有脊髓性肌萎...

《FDA》要求申請藥證需補重大資訊! 藍鳥 (Bluebird Bio)基因治療法 beti-cel 和 eli-cel 的審查期限延長三個月 (閱讀)

秒速閱讀: 藥證申請不是一路順風,被FDA拒絕接受申請,甚至已經取得優先審核的資格,在審查過程也會發生數據...

《基因療法》異軍突起!表觀基因組編輯技術可逆、可微調、可多目標進行,讓基因治療更靈活

基因治療是相當熱門的研究領域,尤其是在 CRISPR/Cas9 研究越來越熱烈之後,科學家們冀望著能透過精準地編輯特...

《基因療法》看中黃斑性病變市場! 諾華公司以15億美元收購眼部基因療法領頭公司Gyroscope

2021 年底,諾華公司 (Novartis) 為了使其基因治療領域更加完善,宣布以 15 億美元收購基因治療公司 Gyroscope Therapeuti...

《基因療法》神經再生基因療法對抗顳葉癲癇!可有效減少癲癇發作次數與嚴重程度!

秒速閱讀: 中國暨南大學陳功(Gong Chen)教授研究團隊近日發表可治療顳業癲癇(TLE)的神經再生基因療法技術,並在...

《基因療法》灣區生物技術 CODA 的 AAV-配體偶聯物平台 (ALIGATER),將提高有效性

2021 年開始,生技產業對於中樞神經系統疾病的治療領域再次重視,從幾個事件就可看出,例如:1. 美國 FDA 批准...