引領趨勢

今年 2 月中旬，來自約翰霍普金斯大學、喬治城大學與非營利風險投資公司 In-Q-Tel 的學者們，在《JAMA Network》發表的一篇社論，談論了在 COVID-19 風暴肆虐全球、橫掃美國、並造成美國 COVID-19 死亡人數居全球之冠的逆境之下，其食品與藥物管理局 (FDA) 是如何在重大壓力之下堅持其專業與原則，為疫苗開發做好把關、讓原本的疫苗信任危機，轉為現在的多數信認與支持。

作者們表示，當然，這大部分的成果是歸功於創造並採用各種技術的科學家、疫苗開發商、臨床試驗參與者、美國國家衛生研究院 (NIH)，以及資助數種候選疫苗、將公司的財務風險降至最低的「神速行動」(Operation Warp Speed)。在初期，FDA 甚至是一個不太被認可的合作夥伴，但不可否認的，FDA 對於疫苗成功開發，也同等重要。(延伸閱讀: 《疫苗效應》故意的! 川普指責敗選 都是FDA和輝瑞的錯! ?)

在 2020 年初，隨著病毒蔓延，疫苗開發刻不容緩，還甚至被形容成是「國際競爭」，不過，該要有的程序仍是不可少。一片混亂之中，被世人視為「指標」之一的美國 FDA 依然秉持著原則。

一、 合作、依據豐富經驗做決策：

在疫苗開發之初，一個關鍵問題就是如何定義「成功的疫苗」？

1. 需要哪些毒理學研究？

2. 如何評估早期人體試驗的安全性和免疫反應？

3. 如何選擇劑量方案？

4. 需要哪些證據來評估風險和效益？

5. 如何瞭解疫苗是否可以廣泛使用？

諸多的問題，FDA 透過與美國 NIH 以及疫苗開發商的科學家合作、聽取學術專家的意見，然後，最重要的是，他們依靠自身在疫苗研究和審查辦公室的科學家的經驗來解決這些問題，決定出所需科學證據的類型和數量，以確保候選疫苗對數百萬人來說是安全而有效的。

二、堅持高標準：

2020 年 6 月發佈的一份指南中指出，要獲得許可，候選疫苗必需要有減少 50% 患病機率的功效。在巨大壓力下，FDA 也曾面臨考慮是否根據疫苗的免疫原性資料來批准疫苗，然而，鑑於對「SARS-CoV-2 的保護性免疫反應」的科學理解還相當有限，FDA 在許多頂尖科學家的支持下，堅持要求疫苗要具備「有意義的臨床結果」，並與世界衛生組織密切合作，努力在全球推廣「高標準」。甚至，去年 10 月 FDA 公布需要哪些臨床資料來取得緊急使用授權 (EUA) 時，白宮還曾試圖「阻止發佈指南」和「建立低標準」(例如可以僅根據非常早期和臨時的資料，以及最低的安全資訊，就取得 EUA)，所幸最後被 FDA 局長攔阻下來，並且仍要求疫苗開發者在達到功效觀察指標之前，臨床試驗隊列中必須出現最低數量的臨床病例、重症數，並要求進行中位數 2 個月的安全隨訪，最後還要提交完整的匯整資料，以供 FDA 進行分析。

這聽起來很「理所當然」，但在緊急情況，並非所有國家都會等到發布臨床結果後才開始廣泛施打疫苗。2020 年 8 月，俄羅斯批准了其 COVID-19 疫苗「Sputnik V」，據稱在其完成試驗或發佈其安全性/有效性的資料之前，就已經對 200 多萬人進行了注射，但他們都沒有回答科學界或臨床界提出的重要問題。同年 9 月，中國也在臨床試驗完成之前，開始為國營企業員工、政府官員和公司高管接種其疫苗。

三、 公開、透明：

去年 11 月，當輝瑞 (Pfizer)/BioNTech 和莫德納 (Moderna) 先後宣佈了其臨床試驗的良好成果時，FDA 迅速對原始資料進行分析、確認安全性與療效，同時，還提供了新的見解，包括關於未來要監測的潛在安全問題。最後，FDA 公開發佈了其詳細的審查結果，並為兩疫苗各召開了一次諮詢委員會會議，且進行現場直播。我們必須了解，「透明度」十分重要，這可以讓任何想瞭解的人都能夠有機會知道 FDA 對資料的詳細審查內容與解析、有機會聽取專家和公眾對重要問題的辯論，並且自己進行思辨，而不致落入「一言堂」。相較之下，俄羅斯是在其疫苗批准後 5 個月才提出試驗結果，也沒有對資料進行獨立的再分析或進行重要的公眾討論。

未來，FDA 仍將繼續引導著更多候選疫苗的開發、審查和授權，並評估免疫持續時間和追加疫苗的必要性與執行方式，且仍會繼續與美國疾病控制和預防中心 (CDC) 及全球公共衛生系統合作，監測疫苗的長期安全性和有效性。最後，為因應不斷出現的新病毒變體，FDA 還必須盡速確立「評估和授權修改 COVID-19 疫苗的途徑」。

總之，若是沒有 FDA 秉持著「科學嚴謹、誠信、透明」的原則，美國各州在疫苗政策上可能早已各自為政，隨之而來的混亂會使人們對疫苗的信心崩盤、影響接種意願、進而影響疫情。國內自從 5 月中疫情爆發以來，「疫苗」的議題鬧得沸沸揚揚；礙於特殊的國際地位，許多事情可能「能做、不好說」，但是，人民要的只是安家立命，國外疫苗取得不易，國產疫苗又落得人人沒信心......若能有個在普遍國人心中有公信力、依科學數據說話的單位，同樣以公開透明的方式來向國人說明、教育民眾、廣納意見，相信不安與質疑聲浪會減少很多、支持與理解會多更多。

延伸閲讀:《COVID-19》FDA 發佈 COVID-19 藥物和疫苗的最終「主協議指南」

延伸閱讀: 《官司》注意了! PixarBio執行長Frank Reynolds 宣稱癱瘓被公司新藥NeuroRelease治癒等詐欺 被判入獄七年

延伸閱讀: 《COVID-19》查到底+辭職! 美參議員就「NIH 補助武漢病毒研究所的資金」和「SARS-CoV-2 起源」對Fauci進行質詢

資料來源：JAMA Network