引領趨勢

7 月 8 日時，美國食品與藥物管理局 (FDA) 修改了百健 (Biogen) 的阿茲海默症治療藥物 Aduhelm (一種抗抗澱粉樣蛋白-β 的單株抗體 aducanumab) 的處方標籤，將適用患者範圍縮減至「輕度認知障礙或輕度阿茲海默症的患者」，也就是，讓適用族群符合當初臨床試驗中的受試族群。

FDA 於 6 月批准 Aduhelm 時，讓該藥物可以用於相當廣泛的患者群體，嚴厲的批評聲浪旋即排山倒海而來，最主要就是，該藥物的批准是基於「生物標記」而非「臨床證據」證明其有效性、這樣的批准「過於寬鬆」；而在後來的修正中，FDA 也表示「沒有關於在疾病早期或晚期開始治療的安全性或有效性數據」。這麼短的時間內就對處方標籤進行修改，免不了地，就被視為是對外界批評的「屈服」了。

不過處方標籤的修正，對於百健而言反而不見得是壞事。因為市場觀察人士指出，先前「過於寬廣」的適用範圍，將會使得涵蓋了美國大多數阿茲海默症患者的醫療保險無力支付所有患者的藥費；現在這新的標籤可以縮小核銷範圍，有助於 Biogen 獲得醫療保險的核銷，也能讓適用的患者更快取得藥物。據 Biogen 估計，美國約有 150 萬人適用 Aduhelm；其定價為每年 56,000 美元，分析師預計 Aduhelm 到 2025 年的年銷售額可能達到 48 億美元。

只是，隨著與 Aduhelm 批准相關的細節曝光，民主黨立法者將矛頭指向了 FDA 與 Biogen 間的「交易」，加州眾議員凱蒂•波特 (Katie Porter) 在給衛生與公眾服務部的一封信中，更直接指控百健公司對 FDA 的審查過程有「不當影響」。總之，百健和 FDA 現在都成了國會調查的對象，將由眾議院監督和改革委員會領頭，針對該公司的定價策略以及 FDA 的審查批准過程發起調查。

延伸閱讀: 《阿茲海默症》興趣缺缺？! 首款治療藥物問世，可能只有27%神經科醫師使用百健 (Biogen) Aduhelm

延伸閲讀:《阿茲海默症》查! 眾議院將調查FDA核准Biogen新藥Aduhelm過程和高藥價問題
延伸閲讀:《阿茲海默症》適合所有患者和治療時間無限制 ! FDA批准Biogen阿茲海默新藥Aduhelm 年訂價五萬六千美元

資料來源：FiercePharma、Reuters、Psychiatric Times