再生醫療

《基因編輯》用 CRISPR 編輯技術建構基因驅動 (gene drive) 系統,可讓瘧蚊族群「自我毀滅」??

瘧疾是一種古老傳染病,世界衛生組織 (WHO) 資料顯示,2019 年全球約有 2.29 億人感染,高達 94% 的病例發生於非洲...

《基因療法》可恢復罕見神經疾病「AADC 缺乏症」患者體內缺失的酵素,緩解嚴重的發育和情緒障礙

「芳香族 L-胺基酸脫羧酶 (AADC) 缺乏症」是一種罕見的神經系統疾病,在嬰兒期發病。由於 AADC 是生產血清素 (5-羥...

《基因編輯》激活 CaMKII 通路! 神經系統保護有利防止青光眼失明研究 發表在《細胞》期刊

美國國立衛生研究院(NIH)國家眼科研究所支持一項研究發現,一種基因療法可以保護視神經細胞可以防止青光眼小...

《基因療法》8 億美元打水飄?百健 (Biogen) 收購 Nightstar 的基因療法臨床未能改善視力 接連遭遇挫敗

生技公司透過併購與交叉持股等金融手段快速的成長,但並非每次都以成功收場。百健公司 (Biogen) 於 2019 年以 8...

《基因療法》夯! Biogen 與 微生物公司Ginkgo Bioworks 合作新基因療法製造平台 並提高重組腺相關病毒 (AAV) 載體生產

五月底時,Biogen 與 Ginkgo Bioworks 宣布了一項基因療法上的合作案,將共同致力於提高重組腺相關病毒 (AAV) 載體的...

諾華與蓋茲基金會宣布合作,開發鐮刀型血球疾病的體內基因療法

鐮刀型血球形成的主因,是體內構成血紅素的乙型球蛋白基因 (beta-globin gene)突變所致,當氧氣不足時,血紅素中...

受試者診斷出非預期性血癌?! 藍鳥生物LentiGlobin鐮刀型貧血症臨床試驗喊停!股價暴跌34%(閱讀)

秒速閱讀:藍鳥生物公司(Bluebird bio)宣布因一名受試者診斷出急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia, AML)的非預期嚴...

拜耳鎖定誘導多功能幹細胞 (iPSC)、CAR-T 療法、基因組突變以及基因編輯 加速藥物創新開發

拜耳在 2014 年一項針對血友病治療的合作中,跨入了基因治療的領域,當年的合作雖然未果,但已讓拜耳看見了細...

Sarepta杜氏肌萎症基因療法在肌肉功能恢復效果不如預期 市值蒸發約70億美元

秒速閱讀:專注於開發杜氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)基因療法之生物技術公司Sarepta於1/8表示,其下一...

《罕見疾病》病毒載體如何從一隻眼移往另一隻眼?基因治療法 Lumevoq 可有效阻止遺傳性視神經萎縮患者失明 (閱讀)

雷伯氏遺傳性視神經萎縮症 (Leber's hereditary optic neuropathy, LHON) 是由於粒線體中之 MT-ND4 基因突變,致使 NADH dehydrogen...

是育種還是基改?CRISPR 改造的作物/生物,應該如何規範? (專業閱讀)

「育種」這樣的技術自古以來一直被應用在改良人類的畜產及農漁業;遺傳學之父孟德爾,透過豌豆實驗,提出遺...

mRNA好熱! CRISPR 基因編輯技術與 mRNA 療法,或許可為囊狀纖維化治療帶來希望 (專業閱讀)

囊狀纖維化 (cystic fibrosis) 是第七對染色體上 CFTR 基因發生隱性突變,導致 CFTR 蛋白質 (一種氯離子通道) 失去功能...